针对儿童药品短缺研发动力不足问题

> 儿童用药优先审评审批制度推动药企研发 17:13:00

党的十九大报告提出健全药品供应保障制度。近年来，针对儿童药品短缺、研发动力不足问题，在党和政府的重点支持下，我国儿童用药优先审评制度不断完善，儿童用药保障力度加大，儿科用药水平不断提高。

过去儿童用药临床批件通常要2年左右才能拿到，而现在只需要4 6个月。2016年至今我们已拿到3个儿童药临床批件，企业切实感受到儿童用药审评审批的提速。 四川百利药业有限公司研发中心副总经理丁洋说。

国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）最新统计数据显示，截至目前，在优先审评审批药品名单中，已有353个注册申请（按受理号计）被纳入优先审评程序，其中有40个是儿童用药，儿童用药占优先审评审批药品比例为11.33%。已纳入优先审评的儿童用药共涉及12个适应症，其中治疗儿童糖尿病的内分泌系统药物居多，其他还涉及治疗儿童白血病、血管瘤、新生儿呼吸暂停等危重疾病。一些具有临床价值、患者急需的儿童用药已完成上市前的技术审评，如用于治疗罕见病C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊、治疗全身型幼年特发性关节炎的托珠单抗注射液、治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶。

儿童用药研发为啥难？

近些年，儿童用药受到社会关注。从药品生产企业的商业价值角度来看，成人新药上市后患者数量大，商业回报快；而儿童用药患者数量小，商业回报较低，经常出现投入与产出倒挂。因此，儿童用药研发的动力不足。

儿童用药的研发是一个世界性难题。多数情况下，让孩子去参加临床试验比让家长自己去参加临床试验更难。 药审中心化药临床一部部长杨志敏说， 受试者招募难、涉及的伦理问题多、安全性担忧多和儿科研究的评价方法要求高等问题都有待解决。

此外，我国儿童用药研发还面临着特殊难题。国内没有研发机构专门研发儿童用药，甚至绝大多数研发机构没有儿童药品研发人员，导致研发能力偏低。与欧美国家相比，我国儿科临床试验的创新能力不足，即使欧美已上市的儿童用药，我国的仿制能力也有待提高。

药审中心相关负责人表示，面对全面二孩政策放开的新形势，解决儿童用药迫在眉睫。自国务院启动药品审评审批制度改革以来，药审中心坚持以临床需求为导向，积极完善儿童用药优先审评制度，回应社会关切。

审评如何提速又提质？

深圳儿童医院接诊过一位8个月大患儿，全身红疹，关节发炎。被确诊为 全身型幼年特发性关节炎 ，幸运的是托珠单抗注射液已通过优先审评获批上市，这个患儿及时得救。该药在2016年鼓励儿童用药优先审评政策落地后，正式进入绿色通道，仅用8个月就获批上市。 上海罗氏制药注册总监杨泓介绍。

药审中心自2015年起实施了一系列儿童用药优先审评的新政。 作为药品审评审批改革的重要组成部分，药审中心对儿童用药尤为重视，着力破解儿童用药的难题。 杨志敏说。

建立健全科学的技术审评体系。药审中心相继出台《儿科人群药物临床试验技术指导原则》等4个技术指南，逐步建立和健全科学的儿童用药技术审评体系。 过去没有指导原则，企业没有方向感，现在明确了 游戏规则 ，企业申报更有时间预见性、质量预见性，效率和信心都大大提高。 杨志敏说。

儿童用药审评单独排队。 过去，儿童用药是和成人用药一起审评的，存在积压的情况。现在儿童药分离出来，优先审评。 杨志敏说， 坚持对 雪中送炭 的儿童用药品种开绿灯审评的同时，与研发科学家团队 合作 ，推动企业研发进程，让临床急需、市场短缺的儿童药早日上市，服务儿童患者。

在儿童用药优先审评的政策激励下，过去不愿意在中国做儿童临床试验的药企巨头在中国申请临床试验的热情变得高涨，批准儿童临床试验的数量大幅上涨。

审评速度提上来了，审评质量有保障吗？丁洋认为，提速主要得益于制度的优化，药审中心审评专家参与到儿童用药优先审评的全过程，为企业节约了大量的时间和投入，不仅不会牺牲审评质量，还帮助企业提升了临床研究水平，带动了儿童用药研发良性发展，我国患儿正在逐步告别 缺药 时代。

儿童用药将有啥变化？

儿子拉肚子，医生说吃点补液盐就可以了，但北京药店里多是成人的补液盐，没有儿童专用的补液盐，要自己用水冲，比例、用量都很难掌握。 北京市朝阳区一位年轻妈妈周君说， 后来从境外代购了儿童补液盐，无需冲调，盖子就是一个量杯，还有草莓、西瓜等口味，小朋友更容易接受。

儿童用药需 好吃 。改进剂型是我国儿童用药审评的重要内容之一。我国儿童用药缺乏形式多样的，专为不同年龄阶段儿童设计的适宜剂型，有些化合物因具有特殊理化特性，在研制为儿童适用的剂型时，尤其对于婴幼儿，在辅料方面有特殊安全性要求，导致技术上难以达到。 国外一些儿童用药，不仅有适合儿童的剂型、口味，还会设计卡通滴管，帮助家长精准定量，让儿童用药不仅安全还有趣，值得我们借鉴。 杨志敏说。

儿童用药需定量。 小儿酌减 是药品使用说明书上常见的用药指导。 其实婴儿、幼儿、青少年，药品的使用量是完全不同的。要指导家庭规范使用儿童用药，说明书上就要有更详细的儿童用药信息。 杨志敏说， 未来，如果一种药品国外说明书有对儿童的使用说明，我们经过科学评估后，也会完善中文说明书体系。

儿童用药需创新。药审中心积极搭建平台，实施 提前介入，服务创新 的模式，与申报药企召开交流会，共同探讨申报品种的安全性指标和方案。杨志敏呼吁进一步加强国际交流合作，加快引进国际上儿童新药和新的临床研究方法，逐步实现儿童用药审评、上市与国际同步，使我国患儿能够同步受益于世界最新研究成果，真正为下一代提供健康保障。

（原标题：儿童用药优先审评制度推动企业研发：临床批件从两年缩至半年）

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